北京和馬薩諸塞州伯靈頓2023年3月31日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)"北?？党?，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日發(fā)布了截至2022年12月31日的財(cái)務(wù)狀況和公司動(dòng)態(tài)。

"我們?cè)跇?gòu)建和推進(jìn)北?？党傻漠a(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)方面取得了重大進(jìn)展。目前的產(chǎn)品管線(xiàn)包含14個(gè)針對(duì)罕見(jiàn)病的藥物，且每一個(gè)產(chǎn)品都具有巨大的市場(chǎng)潛力。"北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們對(duì)新的一年滿(mǎn)懷信心并充滿(mǎn)期待，相信我們即將發(fā)布和分享的重要信息數(shù)據(jù)也將為股東帶來(lái)短期和長(zhǎng)期的價(jià)值。具體而言，今年我們計(jì)劃發(fā)布的重要數(shù)據(jù)，包括用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的CAN008和用于治療陣發(fā)性夜間性血紅蛋白尿癥的CAN106。在這些重要的里程碑之外，我們預(yù)計(jì)用于治療阿拉杰里綜合征的邁芮倍?（CAN108）有望在2023年上半年獲得批準(zhǔn)上市。"

(資料圖片)

下一步里程碑

邁芮倍?（CAN108） –作為治療阿拉杰里綜合征(ALGS)的新藥有望于2023年上半年在中國(guó)獲批上市。 CAN008 – 預(yù)計(jì)于2023年下半年讀取膠質(zhì)母細(xì)胞瘤II期試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)。 CAN106 – 預(yù)計(jì)于2023年年中公布陣發(fā)性夜間性血紅蛋白尿癥1b期試驗(yàn)的頂線(xiàn)數(shù)據(jù)。 CAN103 –預(yù)計(jì)于2024年年中之前提交用于治療戈謝病的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。 基因療法 – 預(yù)計(jì)于2024年第四季度為用于治療脊髓性肌萎縮癥的新型第二代scAAV9基因療法向美國(guó)FDA提交美國(guó)新藥上市申請(qǐng)（IND）。 財(cái)務(wù)要點(diǎn)

收益由截至2021 年12 月31 日止年度的人民幣31.2百萬(wàn)元增加人民幣47.8 百萬(wàn)元或153.2%至截至2022年12月31日止年度的人民幣79.0 百萬(wàn)元，主要?dú)w因于海芮思?及Nerlynx? 的銷(xiāo)售額增加。 年內(nèi)虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬(wàn)元減少約人民幣593.5百萬(wàn)元或55.1%至截至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬(wàn)元，主要由于可轉(zhuǎn)換可贖回優(yōu)先股公平值變動(dòng)虧損及研發(fā)成本減少。 年內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬(wàn)元減少約人民幣124.6百萬(wàn)元或21.4%至截至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬(wàn)元。年內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損乃通過(guò)調(diào)整年內(nèi)國(guó)際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則虧損人民幣483.5百萬(wàn)元（2021年：人民幣1,077.0百萬(wàn)元）得出，剔除了(i)首次公開(kāi)發(fā)售前可轉(zhuǎn)換可贖回優(yōu)先股及衍生金融工具的一次性、非現(xiàn)金、國(guó)際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則公平值變動(dòng)；(ii)以股份為基礎(chǔ)的付款開(kāi)支；及(iii)上市開(kāi)支的影響。 研發(fā)開(kāi)支由截至2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬(wàn)元減少人民幣116.5百萬(wàn)元至截至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬(wàn)元，主要?dú)w因于許可費(fèi)的減少，但部分被測(cè)試及臨床試驗(yàn)開(kāi)支的增加所抵銷(xiāo)。 不包括許可費(fèi)的研發(fā)開(kāi)支由截至 2021 年 12 月 31 日止年度的人民幣 213.9 百萬(wàn)元增加人民幣 37.8 百萬(wàn)元至截至 2022 年 12 月 31 日止年度的人民幣 251.7百萬(wàn)元。 截至2022年12月31日，公司現(xiàn)金及銀行結(jié)余為人民幣463.1百萬(wàn)元。 業(yè)績(jī)摘要

海芮思?(CAN101)：一款針對(duì)黏多糖貯積癥II型（又稱(chēng)：亨特綜合征）的酶替代療法藥物，自2018年5月起，黏多糖貯積癥II型已被納入中國(guó)"第一批罕見(jiàn)病目錄"。

海芮思?作為黏多糖貯積癥II型的首個(gè)及唯一的酶替代療法于2021年5月在中國(guó)內(nèi)地推出。隨著新患者識(shí)別速度加快和商業(yè)保險(xiǎn)覆蓋范圍擴(kuò)大，截至2022年12月31日，公司已經(jīng)診斷識(shí)別了667名患者。截至2022年12月31日，海芮思?在中國(guó)已被78個(gè)城市納入商業(yè)保險(xiǎn)（惠民保）。 邁芮倍?(CAN108)：一款用于治療罕見(jiàn)膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(IBAT)抑制劑。北?？党蓳碛性诖笾腥A區(qū)開(kāi)發(fā)、商業(yè)化以及在某些情況下生產(chǎn)邁芮倍?的獨(dú)家權(quán)利。

邁芮倍?在美國(guó)和歐洲被批準(zhǔn)用于治療阿拉杰里綜合征 (ALGS)，并且正在研究治療進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖 (BA)。 在中國(guó)開(kāi)展的邁芮倍?治療膽道閉鎖(BA)的II期EMBARK研究中已完成首例患者給藥。該項(xiàng)臨床試驗(yàn)由Mirum進(jìn)行，由北?？党筛鶕?jù)與Mirum簽訂的許可協(xié)議提供支持。 邁芮倍 ?還獲得了 中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評(píng)資格，并可能在 2023 年上半年獲得批準(zhǔn)上市。 CAN106：一種新型長(zhǎng)效單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)、重癥肌無(wú)力(MG)及其它C5補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病。自2018年5月起，PNH已被納入中國(guó)"第一批罕見(jiàn)病目錄 "。

2022年11月，CAN106已被美國(guó)食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格認(rèn)證，用于治療重癥肌無(wú)力（MG）。 2022年2月在新加坡取得的I期研究積極頂線(xiàn)數(shù)據(jù)結(jié)果證明，CAN106對(duì)補(bǔ)體系統(tǒng)的完全功能性阻斷，具有安全性和耐受性。 2022年3月，在中國(guó)進(jìn)行的CAN106注射液Ib/II期臨床試驗(yàn)已完成首例PNH患者給藥。正在進(jìn)行中的Ib期試驗(yàn)由3個(gè)隊(duì)列組成，并計(jì)劃于2023年年中公布試驗(yàn)頂線(xiàn)數(shù)據(jù)。 CAN008：用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

CAN008 在中國(guó)的II期臨床試驗(yàn)已于2023年3月完成患者入組，并預(yù)計(jì)于2023年下半年進(jìn)行中期讀取數(shù)據(jù)。 CAN008計(jì)劃在中國(guó)進(jìn)行商業(yè)化，作為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤標(biāo)準(zhǔn)治療（放療加化療）的聯(lián)合治療。 北?？党蓳碛蠧AN008在大中華區(qū)獨(dú)家開(kāi)發(fā)任何適應(yīng)癥的權(quán)利，包括作為用于治療新冠潛在的新型治療方案。 CAN103：用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法。自2018年5月起，GD已被納入中國(guó)"第一批罕見(jiàn)病目錄 "。

目前已完成 CAN103多中心I/II期臨床試驗(yàn)的A部分，并于2023年第一季度開(kāi)始B部分臨床試驗(yàn)。B 部分將作為潛在的可用于中國(guó)上市申請(qǐng)的關(guān)鍵性試驗(yàn)，并預(yù)計(jì)在2024年年中之前提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）。 CAN103是中國(guó)首個(gè)處于臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)階段的針對(duì)成人及兒童I型和III型戈謝病的酶替代療法。 基因治療：北?？党蓳碛邢冗M(jìn)的世界一流基因療法平臺(tái)，專(zhuān)注于腺相關(guān)病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA被列入中國(guó)"第一批罕見(jiàn)病目錄" 。

于 2022 年 7 月啟用了北?？党尚乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室 ，這一自有的基因治療研發(fā)中心，將專(zhuān)注于開(kāi)創(chuàng)罕見(jiàn)疾病下一代、有潛在治愈性的基因療法，包括龐貝氏病、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA) 。 2022年10月及2022年5月，公司分別在第29屆歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)大會(huì)（ESGCT）及2022年美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)上，展示與UMass Chan醫(yī)學(xué)院Horae基因治療中心開(kāi)展罕見(jiàn)病基因治療研究合作的初步基因治療數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，與基準(zhǔn)載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內(nèi)源性hSMN1啟動(dòng)子表達(dá)co–hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強(qiáng)的效力、有效性和安全性。此基準(zhǔn)載體和目前美國(guó)獲批用于治療SMA基因療法的載體類(lèi)似。 公司宣布已從UMass Chan醫(yī)學(xué)院獲得開(kāi)發(fā)和商業(yè)化新型第二代scAAV9基因療法的全球授權(quán)，通過(guò)內(nèi)源性hSMN1啟動(dòng)子表達(dá)co-hSMN1基因以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)。北海康成計(jì)劃于2024年第四季度提交美國(guó)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。 于2022年下半年從LogicBio（Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全資附屬公司）獲得針對(duì)法布雷及龐貝氏基因療法的專(zhuān)有生產(chǎn)工藝的全球非獨(dú)家權(quán)利。公司也已于2022年年底前完成LogicBio Therapeutics有關(guān)法布雷病及龐貝氏病的開(kāi)發(fā)中基因療法產(chǎn)品的全面技術(shù)轉(zhuǎn)讓。 組織更新

公司成立了世界一流的補(bǔ)體疾病科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)，專(zhuān)注于CAN106的全球開(kāi)發(fā)，CAN106是一種針對(duì)C5補(bǔ)體的新型長(zhǎng)效單克隆抗體。該科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)將就CAN106臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃提供指導(dǎo)，并探索CAN106在其他適應(yīng)癥中的潛力。 北?？党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介

北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)"北?？党?，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和11個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北?？党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開(kāi)發(fā)針對(duì)罕見(jiàn)遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來(lái)自 SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ASGCT）、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。

公司的全球合作伙伴包括不限于?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關(guān)于北?？党芍扑幱邢薰镜馁Y訊，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.canbridgepharma.com

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