北京和馬薩諸塞州伯靈頓2023年3月31日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q"北?？党?，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日發(fā)布了截至2022年12月31日的財務(wù)狀況和公司動態(tài)。

"我們在構(gòu)建和推進北?？党傻漠a(chǎn)品研發(fā)管線方面取得了重大進展。目前的產(chǎn)品管線包含14個針對罕見病的藥物，且每一個產(chǎn)品都具有巨大的市場潛力。"北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們對新的一年滿懷信心并充滿期待，相信我們即將發(fā)布和分享的重要信息數(shù)據(jù)也將為股東帶來短期和長期的價值。具體而言，今年我們計劃發(fā)布的重要數(shù)據(jù)，包括用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的CAN008和用于治療陣發(fā)性夜間性血紅蛋白尿癥的CAN106。在這些重要的里程碑之外，我們預(yù)計用于治療阿拉杰里綜合征的邁芮倍?（CAN108）有望在2023年上半年獲得批準(zhǔn)上市。"

(資料圖片)

下一步里程碑

邁芮倍?（CAN108） –作為治療阿拉杰里綜合征(ALGS)的新藥有望于2023年上半年在中國獲批上市。 CAN008 – 預(yù)計于2023年下半年讀取膠質(zhì)母細(xì)胞瘤II期試驗的中期數(shù)據(jù)。 CAN106 – 預(yù)計于2023年年中公布陣發(fā)性夜間性血紅蛋白尿癥1b期試驗的頂線數(shù)據(jù)。 CAN103 –預(yù)計于2024年年中之前提交用于治療戈謝病的新藥上市申請（NDA）。 基因療法 – 預(yù)計于2024年第四季度為用于治療脊髓性肌萎縮癥的新型第二代scAAV9基因療法向美國FDA提交美國新藥上市申請（IND）。 財務(wù)要點

收益由截至2021 年12 月31 日止年度的人民幣31.2百萬元增加人民幣47.8 百萬元或153.2%至截至2022年12月31日止年度的人民幣79.0 百萬元，主要歸因于海芮思?及Nerlynx? 的銷售額增加。 年內(nèi)虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬元減少約人民幣593.5百萬元或55.1%至截至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬元，主要由于可轉(zhuǎn)換可贖回優(yōu)先股公平值變動虧損及研發(fā)成本減少。 年內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬元減少約人民幣124.6百萬元或21.4%至截至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬元。年內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損乃通過調(diào)整年內(nèi)國際財務(wù)報告準(zhǔn)則虧損人民幣483.5百萬元（2021年：人民幣1,077.0百萬元）得出，剔除了(i)首次公開發(fā)售前可轉(zhuǎn)換可贖回優(yōu)先股及衍生金融工具的一次性、非現(xiàn)金、國際財務(wù)報告準(zhǔn)則公平值變動；(ii)以股份為基礎(chǔ)的付款開支；及(iii)上市開支的影響。 研發(fā)開支由截至2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬元減少人民幣116.5百萬元至截至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬元，主要歸因于許可費的減少，但部分被測試及臨床試驗開支的增加所抵銷。 不包括許可費的研發(fā)開支由截至 2021 年 12 月 31 日止年度的人民幣 213.9 百萬元增加人民幣 37.8 百萬元至截至 2022 年 12 月 31 日止年度的人民幣 251.7百萬元。 截至2022年12月31日，公司現(xiàn)金及銀行結(jié)余為人民幣463.1百萬元。 業(yè)績摘要

海芮思?(CAN101)：一款針對黏多糖貯積癥II型（又稱：亨特綜合征）的酶替代療法藥物，自2018年5月起，黏多糖貯積癥II型已被納入中國"第一批罕見病目錄"。

海芮思?作為黏多糖貯積癥II型的首個及唯一的酶替代療法于2021年5月在中國內(nèi)地推出。隨著新患者識別速度加快和商業(yè)保險覆蓋范圍擴大，截至2022年12月31日，公司已經(jīng)診斷識別了667名患者。截至2022年12月31日，海芮思?在中國已被78個城市納入商業(yè)保險（惠民保）。 邁芮倍?(CAN108)：一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白(IBAT)抑制劑。北?？党蓳碛性诖笾腥A區(qū)開發(fā)、商業(yè)化以及在某些情況下生產(chǎn)邁芮倍?的獨家權(quán)利。

邁芮倍?在美國和歐洲被批準(zhǔn)用于治療阿拉杰里綜合征 (ALGS)，并且正在研究治療進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖 (BA)。 在中國開展的邁芮倍?治療膽道閉鎖(BA)的II期EMBARK研究中已完成首例患者給藥。該項臨床試驗由Mirum進行，由北?？党筛鶕?jù)與Mirum簽訂的許可協(xié)議提供支持。 邁芮倍 ?還獲得了 中國國家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評資格，并可能在 2023 年上半年獲得批準(zhǔn)上市。 CAN106：一種新型長效單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)、重癥肌無力(MG)及其它C5補體介導(dǎo)相關(guān)疾病。自2018年5月起，PNH已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

2022年11月，CAN106已被美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格認(rèn)證，用于治療重癥肌無力（MG）。 2022年2月在新加坡取得的I期研究積極頂線數(shù)據(jù)結(jié)果證明，CAN106對補體系統(tǒng)的完全功能性阻斷，具有安全性和耐受性。 2022年3月，在中國進行的CAN106注射液Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。正在進行中的Ib期試驗由3個隊列組成，并計劃于2023年年中公布試驗頂線數(shù)據(jù)。 CAN008：用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

CAN008 在中國的II期臨床試驗已于2023年3月完成患者入組，并預(yù)計于2023年下半年進行中期讀取數(shù)據(jù)。 CAN008計劃在中國進行商業(yè)化，作為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤標(biāo)準(zhǔn)治療（放療加化療）的聯(lián)合治療。 北?？党蓳碛蠧AN008在大中華區(qū)獨家開發(fā)任何適應(yīng)癥的權(quán)利，包括作為用于治療新冠潛在的新型治療方案。 CAN103：用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法。自2018年5月起，GD已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

目前已完成 CAN103多中心I/II期臨床試驗的A部分，并于2023年第一季度開始B部分臨床試驗。B 部分將作為潛在的可用于中國上市申請的關(guān)鍵性試驗，并預(yù)計在2024年年中之前提交新藥上市申請（NDA）。 CAN103是中國首個處于臨床試驗開發(fā)階段的針對成人及兒童I型和III型戈謝病的酶替代療法。 基因治療：北?？党蓳碛邢冗M的世界一流基因療法平臺，專注于腺相關(guān)病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA被列入中國"第一批罕見病目錄" 。

于 2022 年 7 月啟用了北?？党尚乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實驗室 ，這一自有的基因治療研發(fā)中心，將專注于開創(chuàng)罕見疾病下一代、有潛在治愈性的基因療法，包括龐貝氏病、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA) 。 2022年10月及2022年5月，公司分別在第29屆歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會大會（ESGCT）及2022年美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會（ASGCT）年會上，展示與UMass Chan醫(yī)學(xué)院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的初步基因治療數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，與基準(zhǔn)載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內(nèi)源性hSMN1啟動子表達(dá)co–hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準(zhǔn)載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。 公司宣布已從UMass Chan醫(yī)學(xué)院獲得開發(fā)和商業(yè)化新型第二代scAAV9基因療法的全球授權(quán)，通過內(nèi)源性hSMN1啟動子表達(dá)co-hSMN1基因以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)。北海康成計劃于2024年第四季度提交美國新藥臨床試驗申請（IND）。 于2022年下半年從LogicBio（Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全資附屬公司）獲得針對法布雷及龐貝氏基因療法的專有生產(chǎn)工藝的全球非獨家權(quán)利。公司也已于2022年年底前完成LogicBio Therapeutics有關(guān)法布雷病及龐貝氏病的開發(fā)中基因療法產(chǎn)品的全面技術(shù)轉(zhuǎn)讓。 組織更新

公司成立了世界一流的補體疾病科學(xué)顧問委員會，專注于CAN106的全球開發(fā)，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。該科學(xué)顧問委員會將就CAN106臨床開發(fā)計劃提供指導(dǎo)，并探索CAN106在其他適應(yīng)癥中的潛力。 北海康成制藥有限公司簡介

北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q"北?？党?，股票代碼1228.HK）是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和11個在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北?？党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數(shù)據(jù)已在美國基因和細(xì)胞治療學(xué)會 （ASGCT）、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發(fā)表。

公司的全球合作伙伴包括不限于?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關(guān)于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com

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